(서울=뉴스1) 황진중 기자 = 제일약품(271980) 신약 개발 부문 자회사 온코닉테라퓨틱스(476060)는 차세대 이중표적 합성치사 항암 신약 후보물질인 '네수파립'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 위암·위식도접합부암 적응증과 관련해 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 18일 밝혔다.

앞서 네수파립은 2021년 췌장암 치료제로 FDA와 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 이번 신규 희귀의약품 지정 승인으로 온코닉은 위암·위식도접합부암 치료제 개발 분야에서도 기술적 혁신성과 치료 가능성을 다시 한번 인정받았다.

네수파립은 PARP와 탄키라제를 동시에 억제하는 이중 저해 기전을 가진 차세대 합성치사 표적항암제다.

PARP는 세포의 DNA 손상을 복구하는 효소로, 암세포의 DNA까지 복구해 생존을 돕는다. 이를 억제하면 암세포의 사멸을 유도할 수 있다. 탄키라제는 암세포 성장과 전이에 중요한 역할을 하는 Wnt·β-카테닌 신호 경로를 조절하는 효소로, 이를 차단하면 암세포 증식을 효과적으로 억제할 수 있다.

온코닉테라퓨틱스는 이러한 이중 저해 기전을 통해 기존 PARP 저해제 대비 항암 효과를 강화하고, 기존 PARP저해제로 치료가 어려웠던 항암 적응증에서 효과를 발휘할 수 있을 것으로 기대한다.

온코닉테라퓨틱스 관계자는 "FDA의 희귀의약품 지정 비율이 약 17.6%에 불과하다는 점을 고려할 때, 네수파립 지정은 기술적으로 큰 의미를 가진다"면서 "해당 기술이 신뢰성을 확보했음을 의미한다"고 전했다.

이어 "FDA의 신약 승인 사례 중 희귀의약품 지정되었던 신약후보물질의 최종 허가 비율이 높다는 점에서, 네수파립 역시 상업화 가능성이 높은 기술로 평가받고 있다"면서 "2022년 FDA에서 허가받은 신약 중 약 49%가 희귀의약품으로 지정된 신약이었을 만큼 업계에서 희귀의약품 지정 승인은 기술성 평가의 의미도 있는 것으로 알려져 있다"고 덧붙였다.

희귀의약품으로 지정된 신약 후보물질은 △신속 심사(Fast Track) △조건부 승인(Accelerated Approval) △신약 허가 검토 수수료 면제 △연구개발 보조금 지원 △시장 독점권 연장 등의 혜택을 받을 수 있다.

온코닉테라퓨틱스 관계자는 "동일한 신약 후보물질이 두 개의 암종에서 FDA 희귀의약품으로 지정된 것은 네수파립의 우수한 기술력과 항암신약으로서 개발 가능성을 입증하는 것"이라며 "치료 옵션이 부족한 위암 환자들에게 새로운 대안을 제공할 수 있도록 연구개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.

온코닉테라퓨틱스는 기존에 FDA로부터 희귀의약품으로 승인받았던 췌장암 적응증에 대해 임상1b/2상을 진행 중이다. '키트루다'와 병용하는 방식으로 자궁내막암 연구자 임상 2상이 이뤄지고 있다. 위암 FDA 희귀의약품 추가 승인에 따라 온코닉테라퓨틱스는 네수파립을 활용한 위암 임상에 신규 진입할 것으로 전망된다.

온코닉테라퓨틱스는 올해 4월 진행되는 미국암연구학회(AACR 2025)에서 네수파립 연구 성과를 발표할 예정이다. 이번 FDA의 위암·위식도접합부암 희귀의약품 지정으로 네수파립의 글로벌 진출에 더욱 박차를 가할 방침이다.

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